Умумӣ

Табобати генофондие, ки аз ҷониби FDA тасдиқ шудааст, метавонист бинишро дар ду писари ҷавон барқарор кунад

Табобати генофондие, ки аз ҷониби FDA тасдиқ шудааст, метавонист бинишро дар ду писари ҷавон барқарор кунад



We are searching data for your request:

Forums and discussions:
Manuals and reference books:
Data from registers:
Wait the end of the search in all databases.
Upon completion, a link will appear to access the found materials.

Пас аз як қатор озмоишҳои пурарзиш, FDA доруи генотерапияи дорусозии Луктурнаро ба ду писари хурдсол ворид мекунад.

Ду писар аввалин ду нафаре мебошанд, ки табобати генотерапияи тасдиқкардаи FDA-ро барои бемории генетикӣ мегиранд.

Крид Петтити нӯҳсола ва Ҷек Ҳогани сенздаҳсола метавонанд дар паҳлӯҳои Иёлоти Муттаҳида зиндагӣ кунанд, аммо ҳикояҳои онҳо ба ҳам монанданд. Ҳарду писарбачаҳо аз мутатсияҳои генетикӣ дар чашмонашон азият мекашиданд ва аз хурдӣ ба биниши онҳо таъсири калон мерасонданд. Ҳарду писар аз аморози модарзодии Лебер, ки аз мутатсияҳои гени RPE65 сарчашма мегирад, азият мекашиданд. Ин ген аз ҷумла ферментеро ба вуҷуд меорад, ки ба чашм дар ҷамъоварии нур кӯмак мекунад.

Ва, барои ҳарду писар, волидони онҳо ҳангоми хурдсол буданашон фаҳмиданд, ки чизе бо фарзандонашон чандон дуруст набуд.

Luxterna: доруи гаронарзиштарин дар ИМА

Пас аз солҳо, ин ду доруи доруҳои эҳтимолан инқилобии генотерапия бо номи Luxterna аз Spark Therapeutics гузаронида шуданд. Теги нархи дору тақрибан $ 425,000 барои ҳар як чашмро ташкил медиҳад, ки онро гаронтарин доруест, ки дар Иёлоти Муттаҳида пешниҳод мешавад. Он инчунин аксар вақт ҳамчун аввалин терапияи генофонди "ҳақиқӣ" дар бозор номбар карда мешавад.

Ҳарду Крид ва Ҳоган сӯзандоруҳоро дар ду чашм бо таъинот дар тӯли як ҳафта паҳн мекунанд. Сӯзандорӯ тавассути сӯзани хеле тунук, ки зери ретиналии бемор мегузарад, интиқол дода мешавад. Сӯзандору вирусро бо нусхаҳои генҳои RPE-65 мегузаронад ва ин ген имкон медиҳад, ки ҳуҷайраҳо сафедаи бештаре эҷод кунанд, ки ба ниёзҳои тазриқӣ ниёз надоранд.

Сӯзандоруҳои писарон дар ақсои муқобили сӯзандоруи ИМА Ҳоган дар донишкадаи чашм ва гӯшҳои Массачусетс таҳти дасти ҷарроҳ доктор Ҷейсон Командер сурат гирифт. Доктор Байрон Лам дар Институти чашми Баском Палмер дар Донишгоҳи Майами дар Майами, Флорида табобат кард.

Лом гуфт Newsweek ки таъсири табобат зуд нахоҳад буд, аммо табобат албатта чашми Кридро беҳтар мекунад.

"Мо умед надорем, ки биниши касеро комилан барқарор хоҳем кард" гуфт Лам, аммо ин табобат онҳоро нисбат ба ҳар гуна алтернатива наздиктар хоҳад кард.

Бо назардошти навигарии нисбии Луктурна дар муқоиса бо дигар доруҳо, Лам гуфт, ки барои ӯ пешгӯии ояндаи вокуниши Крид ба тазриқ ғайриимкон аст.

"Ман аслан гуфта наметавонам, ки пас аз 15, 20, 30 сол пас бо ӯ чӣ мешавад" гуфт ӯ. "Ин қаламрави номаълум аст."

Модари Ҳоган Жанетт низ чунин нигарониҳоро дар мавриди номаълум изҳор доштааст.

"Пас аз он ки ин ҳама гуфта шуд ва Ҷек ба ман гуфт, ки вай беҳтарро мебинад, он вақт мо ҷашн хоҳем гирифт", гуфт Ҳоган шаби пеш аз ҷарроҳӣ. "Ҳанӯз ин қадар саволҳои беҷавоб мавҷуданд. Оё он кор хоҳад кард? Оё тафовуте хоҳад буд? Ин аст он чизе, ки ман интизорам."

Тавре ки Ҷек Ҳоган дар Массачусетс табобатро интизор буд, аз ҳама нигаронии ӯ сӯзанҳо буд - ва алахусус он чизе, ки ба чашми ӯ рафтанӣ буд.

"Ба ман маъқул нест, ки барои IV-и ман сӯзан аст" гуфт ӯ дар мусоҳиба бо STAT News. "Ин ягона чизе аст, ки ман нигарон ҳастам. Ман сӯзанҳоро дӯст намедорам."

Аммо барои писарон, умеди шифо ёфтан фоидаи калонтарин барои амалиёт боқӣ мемонад, ки дар ниҳояти кор ба ҳарду оила зарари калон мерасад 850,000 доллар барои як кӯдак ё дар суғурта ё дар нақшаи пардохти сохторӣ.

Бо вуҷуди ин, модари Крид умедвор буд, ки дидани писари ӯ пас аз оптикӣ ба таври назаррас беҳтар хоҳад шуд.

"Вай барои дидани рангинкамони воқеӣ мурдан мехоҳад" гуфт вай.


Видеоро тамошо кунед: Дуои кадоме аз ин одамон қабул мегарданд. (Август 2022).